人工知能（AI）新薬開発会社の価値は上がったが本物の「薬」はまだない。市場調査会社ピッチブックによると、2024年の「AI基盤バイオ企業」の企業価値の中間値は7800万ドルで、全製薬・バイオ企業の4000万ドルの約2倍だった。ウォール・ストリート・ジャーナルは「一部AI候補物質が人体臨床に入ったが許可を受けた医薬品はまだない」と指摘した。

実際に臨床候補は100件を超えたが、期待は限定的だ。米国臨床腫瘍学会（ASCO）によると、昨年7月までAIで発掘・設計した治療候補117件が63社で臨床に入った。同年12月基準で60件が臨床1相を完了し、2相完了は8件にとどまった。

シティグループリサーチが6月に米国の製薬会社の研究開発・技術戦略役員50人を調査した結果、72％がAIを相当部分または全面導入したと答えたが、AIが新薬成功の可能性を大きく高めると考えるという回答は24％にとどまった。

韓国製薬バイオ協会AI新薬研究院のピョ・ジュンヒ院長は「AI基盤候補は臨床1相で比較的良い成果をみせるが、2相では既存の新薬開発と明確な違いが確認されたとは言いがたい。AIが新薬開発成功の可能性を高めたのか評価するには結局臨床2・3相成功と品目許可まで見なければならない」と話した。

海外では3相に上がった候補も出ている。世界的AI新薬開発会社インシリコメディシンは10日、AIで新たな標的「TNIK」を探し、候補物質まで設計した肺線維症治療剤「レントセルチブ」の3相で初めて患者への投与を始めた。米ジェネレート・バイオメディシンズのAI設計重症ぜん息喘息抗体「GB－0895」も3相で効能を確認中だ。

ピョ院長は「世界的トップとの差はAIアルゴリズムより候補物質を実際の臨床成果につなげる能力でさらに大きく現れる。実験データをAIに反映して正確度を高め、研究意思決定体系を高度化しなければならない」と話した。